Para corregir las alteraciones del ADN, científicos están usando el "copy-paste" con fragmentos de material genético, esta tecnología se conoce con el nombre de CRISPR y debido a sus buenos resultados contra diversas enfermedades, está en vías de aprobación.
En 1993, Francis Mojica se cuestionó cómo algunos microorganismos de las costas de Santa Pola, en su natal España, podían sobrevivir en medios extremadamente salinos. Su investigación desembocó en lo que hoy podría ser la solución a las enfermedades genéticas. (1)
Mojica descubrió en estos microorganismos un sistema de defensa que los ayuda frente a los virus, al que denominó CRISPR, acrónimo de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats o Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas.
El sistema de protección que usan estas bacterias consiste en capturar fragmentos del ADN de sus invasores para insertarlos en su propio genoma, así se crean los segmentos mencionados como arreglos CRISPR, los cuales hacen que dentro del sistema se active una especie de vacuna contra el atacante.
Al captar parte del ADN del virus, la bacteria tiene su información, de manera que si otros organismos similares o iguales la volvieran a atacar, sabría cómo defenderse. (2)
Esta es la cualidad que los científicos médicos han usado para “cortar y pegar” fragmentos de material genético en otro tipo de células fuera de la bacteria.
La característica de poder cortar solo una parte del material genético es gracias a una enzima asociada a CRISPR, llamada Cas9, la que tiene el papel de ser la cortadora e incluso correctora de ciertos pedazos de genes. Para saber exactamente dónde cortar, la enzima se ayuda de un ARN que la guía.
El procedimiento para corregir alteraciones en el ADN consiste en dos etapas, en la primera se diseña la molécula CRISPR, se inserta en la célula y la Cas9 corta exactamente lo que el ARN le indicó. (3)
En la segunda etapa, se activan los mecanismos naturales para reparar el ADN que se ha cortado, es aquí donde los expertos pueden introducir a la célula el material específico que quieren que forme parte de la nueva composición del gen.
Con este método es posible manipular el genoma de una persona, lo cual podría permitir cosas favorables para la tecnología médica como corrección de mutaciones genéticas, eliminar secuencias causantes de enfermedades en el ADN, poder insertar genes terapéuticos y activar o desactivar genes. (4)
Aunque este avance suena complicado de realizar y costoso, la realidad es que es fácil de usar y puede ser de bajo costo, ya que CRISPR puede funcionar en una gran cantidad de células y organismos distintos.
El auge de la tecnología CRISPR se ha hecho notorio en el mundo y hoy ya hay varias farmacéuticas y universidades que han dedicado parte de sus recursos a investigar y desarrollar mejores avances en este tema.
Ejemplos son el Instituto Tecnológico de Massachussets (MIT), que en 2014 consiguió curar a un ratón adulto que padecía tirosinemia de tipo I con este método; y la farmacéutica Bayer, que con el objetivo de desarrollar nuevas terapias genéticas se alió en 2015 con CRISPR Therapeutics fundada por Emmanuele Charpentier, una de las primeras científicas que aplicó por primera vez la técnica CRISPR. (1)
Referencias:
1) ¿Qué es la tecnología CRISPR? Bayer Global. En línea. Disponible en: https://www.bayer.com/es/es/blog/espana-que-es-la-tecnologia-crispr#:~:text=Las%20CRISPR%2C%20acr%C3%B3nimo%20en%20ingl%C3%A9s,que%20el%20sistema%20fue%20descubierto.
2) ¿Qué son la edición del genoma y CRISPR-Cas9? Medline Plus. En línea. Disponible en: https://medlineplus.gov/spanish/genetica/entender/investigaciongenomica/ediciondelgenoma/
3) ¿Qué es la tecnología CRISPR/Cas9 y cómo nos cambiará la vida? DCiencia. En línea. Disponible en: https://www.dciencia.es/que-es-la-tecnologia-crispr-cas9/
4) La revolución biológica de la edición genética con tecnología CRISPR. OpenMind BBVA. En línea. Disponible en: https://www.bbvaopenmind.com/articulos/la-revolucion-biologica-de-la-edicion-genetica-con-tecnologia-crispr/
